Intervista al medico e ricercatore di fama internazionale Paolo Fiorina, che spiega i passi avanti fatti nella ricerca e cura del diabete mellito di tipo 1

Ad ottobre, tra le tante iniziative del Ministero della Sanità, è stata celebrata anche la giornata del diabete. Una malattia molto diffusa in Italia. Ma ci sono buone notizie sul fronte della ricerca e (in futuro) della cura del diabete mellito. La “malattia del miele”, indicata con questo nome fin dai tempi degli antichi egizi che la riconoscevano dal sapore dolciastro delle urine, forse sarà sconfitta. Ne abbiamo parlato con Paolo Fiorina.

I dati sul diabete a livello nazionale e locale

In Italia sono circa tre milioni i pazienti diabetici (pari al 4,9% della popolazione). Si stima anche che 1 milione di persone (1,6% della popolazione) abbia il diabete, ma non sia stato diagnosticato. Ci sono poi 2,6 milioni di persone che hanno difficoltà a mantenere le glicemie nella norma, una condizione che nella maggior parte dei casi prelude allo sviluppo del diabete di tipo 2.

Diabete mellito, da uno studio sui topi una nuova speranza per la cura

In circa un decimo dei casi il diabete è di tipo 1, con 84 diagnosi ogni milione di persone. La sola ASLTO3 segue oltre 10mila diabetici.

Da quanto sta lavorando per la cura di questa patologia?

Stiamo lavorando sulla cura del diabete da circa tre anni.

Si conosce il motivo dell’insorgenza di questa malattia?

Il diabete mellito di tipo 1 è determinato dalla distruzione delle cellule che producono insulina, raccolte nelle Isole di Langherans nel pancreas. Ciò conduce ad una progressiva diminuzione della produzione di insulina, con il conseguente incremento dei livelli di glucosio nel sangue.

Cos’è il diabete mellito di tipo 1?

Oggi sappiamo che il diabete mellito di tipo 1 è una malattia autoimmune. Il nostro sistema immunitario, che ha la funzione di difenderci dagli agenti estranei all’organismo, come batteri e virus, risulta alterato e distrugge le proprie cellule di Langerhans proprio come normalmente fa con un agente esterno. Sfortunatamente ancora non sono note le cause che innescano questo meccanismo distruttivo ed il suo reale svolgimento. È noto che non esiste un unico agente causale, ma che la malattia dipende dall’interazione di diversi fattori.

I media hanno detto che è stata trovata una cura: è vero?

Sicuramente è stato portato alla luce un nuovo strumento terapeutico per il diabete mellito di tipo 1. I risultati di questa ricerca sono stati appena pubblicati sulla rivista internazionale “Science Translational Medicine”, una delle più importanti in ambito di medicina sperimentale.

Di cosa si tratta?

Il nostro gruppo di ricerca è riuscito ad ottenere la remissione del diabete di tipo 1 in un modello murino (cioè un topo, n.d.r.) tramite l’infusione di cellule staminali ematopoietiche ingegnerizzate per aumentare la sintesi di PD-L1, una proteina che abbiamo dimostrato essere carente nelle staminali ematopoietiche di soggetti affetti da diabete mellito di tipo 1. Le cellule somministrate hanno fermato la reazione autoimmune in modelli murini di diabete e in modelli ex vivo in cui sono state usate cellule umane.

Come siete arrivati a questa soluzione?

Come prima cosa è stato tracciato il profilo di espressione dei geni delle cellule staminali ematopoietiche, ovvero delle cellule che danno origine a tutte le cellule del sangue, in topi diabetici e in individui con diabete mellito di tipo 1. In questo modo abbiamo scoperto che in queste cellule era alterato un set di geni regolatori che controllano la produzione della proteina PD-L1, favorendo lo sviluppo della reazione autoimmune.

Utilizzando un virus come vettore, abbiamo quindi introdotto nelle cellule staminali ematopoietiche un gene sano per la sintesi di PD-L1 e le abbiamo infuse in topi diabetici, determinando la remissione della malattia. Lo stesso effetto l’abbiamo ottenuto trattando le cellule con un cocktail. Risultati analoghi sono stati ottenuti anche per cellule umane coltivate ex vivo.

Sarà una cura definitiva per un diabetico?

La cautela in questi casi è d’obbligo, ma certamente sulla base dei nostri risultati porre rimedio alla carenza di PD-L1 rappresenta una nuova strategia terapeutica contro il diabete mellito di tipo 1. Saranno necessari ulteriori studi per determinare la durata e la frequenza degli effetti di questa terapia cellulare.

CRISTINA MENGHINI